Veel media berichten over nieuwe onderzoeksresultaten naar gentherapie tegen angio-oedeem, een aandoening die gevaarlijke zwellingen kan veroorzaken. Het is geweldig nieuws dat de tien patiënten die deelnamen aan dit onderzoek al maandenlang van hun klachten af zijn. Maar het is ook belangrijk realistisch te blijven over de obstakels die het gebruik van gentherapie op grote schaal kunnen beletten.
Het enthousiasme over de positieve onderzoeksresultaten in de New England Journal of Medicine is heel begrijpelijk. Het is goed nieuws dat tien patiënten, waarvan twee in Nederland, vier maanden na een eenmalig infuus met een nieuwe gentherapie vrijwel of helemaal van hun klachten af zijn. Toch zullen grotere en langdurige studies nodig zijn om de veiligheid en werkzaamheid verder te kunnen beoordelen.
In een recente verkenning van het Rathenau Instituut signaleren we bovendien dat meerdere factoren een rol spelen bij het succes van een gentherapie. Zo is er onzekerheid of dure gentherapieën straks allemaal vergoed (kunnen) worden. Bovendien geven markttoegang en vergoeding in het basispakket geen garanties voor toekomstige patiënten, aangezien gentherapieën commercieel kunnen falen. Een aantal gentherapieën is alweer van de Europese markt gehaald door de fabrikanten.
De snelle ontwikkelingen in DNA-technologie scheppen hoge verwachtingen bij patiënten, onderzoekers en investeerders. Op dit moment lopen er wereldwijd duizenden studies naar gentherapie tegen onder meer kanker en spierziekten. De complexiteit rond gentherapie wordt vaak onderschat, maar het is belangrijk hier een realistisch beeld van te hebben. Alleen dan kunnen het onderzoek, ontwikkeling en implementatie van gentherapie worden vormgegeven op een manier die verantwoord is voor proefpersonen, patiënten en de samenleving.